本文来源于“医药魔方”微信公众号，作者十元。
7月9日，腾讯首席运营官任宇昕在上海“世界人工智能大会2020云端峰会”开幕式上透露，腾讯将正式进军AI+新药研发，其开发的人工智能药物发现平台“云深智药”将向科研人员全面开放。此消息一出，不仅在人工智能界引发广泛热议，也在药圈引起了不小的震动。
众所周知，新药研发周期长、成功率低以及研发费用高的问题一直困扰制药企业。据最新数据估算，一款新药成功上市平均需要花费约14年时间，以及26亿美元资金（比2003年增长了145%）。巨额的新药研发成本让药企越来越难以负担。因此，预期能够有效够降低研发成本的AI技术在近年来受到了制药行业的关注，“AI发现药物分子”还被《麻省理工科技评论》评选为2020年“全球十大突破性技术”之一。
近年来，我们也看到有多家实力雄厚的制药企业开始尝试跨界AI，在“AI赋能制药行业发展”上做出自己的努力。在甚嚣尘上的新闻之后，制药企业的数字化研发真实现状如何？跨界之举遇到了哪些风险与挑战？斥巨资砸重金的背后又蕴含着怎样的机遇？6月15日，Drug Discovery Today杂志发表一篇题为《The upside of being a digital pharma player》的论文，讨论了21家制药巨头在2014-2019年间的数字化研发现状，并对以上问题做出了相应的回答。
AI+新药研发的探索方向
对2018年总收入排在前21位的制药企业发表的文献资料进行统计分析后发现，这21家药企在2014~2019年间共发表了398篇与“AI新药研发”相关的论文，其中218篇文章与药物发现相关，主题涉及化合物（152篇）、基因组学（23篇）、靶点（19篇）和抗体（6篇）。还有180篇与药物开发相关，涉及临床开发（125篇）、化学生产和质量控制（CMC，24篇）、毒理学（18）和药物安全警戒（PV，10篇）。
除了发表论文外，21家制药企业的探索还包括启动73项内部AI研发项目，61项与外部AI公司合作项目，11项投资/收购初创AI企业，还成立了7个AI研究联盟或协会以及2个合资公司。
诺华是在“AI赋能新药研发”这一方向上探索最多的药企，相关行动达30项，其中内部研发多达20项。阿斯利康则是在AI新药研发方向上布局最为全面的药企，不仅以43篇论文位居21家制药企业发表论文数量的榜首，更是在内部研发、外部合作等方面全面开花。其中值得一提的是，阿斯利康2017年在无锡建立了中国健康物联网创新中心，这是第一个由制药公司建立的开放式战略协作平台。
探索AI+新药研发积极性不同
除了诺华、阿斯利康在积极探索外，辉瑞在2016年12月与IBM Watson Health达成合作，致力于AI赋能癌症药物研发；武田药业在2017年 6 月与 Numerate 公司签约，用于开发肿瘤、胃肠病和中枢神经系统疾病的潜在小分子药物；罗氏在2018年2月以19亿美金收购肿瘤大数据公司Flatiron Health，聚焦于探索AI技术在各类肿瘤研究和治疗中的应用，强生正在将一种用于监测婴儿的睡眠行为的AI产品推向市场……以上都是制药界具有代表性的AI技术探索应用事件。
在分析了21家药企2014-2018年总收入与发表的AI相关科学论文数量之间的关系后可以发现，阿斯利康、诺华、勃林格殷格翰、辉瑞、罗氏等大型药企在主营业务运行良好的情况下也是对“AI赋能新药研发”进行积极的战略布局，而吉利德、赛诺菲、艾伯维等公司则在探索AI方面略显保守。
2014-2018年21家制药企业探索AI+新药研发的活动及发表论文数量
AI+新药研发的风险与回报
尽管头部制药企业在AI+新药研发领域非常活跃，但制药公司在决定布局数字化研发时不得不正视多重风险因素，包括：1）外部不可控风险，包括监管环境变化，AI人才薪酬预期较高等；2）内部风险，比如AI新药研发技术风险、经济风险和道德风险等。其中技术风险包括数据确权问题、AI系统与业务匹配问题和数据完整性问题等，道德风险在于人工智能基于自主做出的决定是否会与社会道德相冲突，经济风险则与成本控制相关；3）战略成本风险，尽管AI在未来有可能重新定义制药行业的发展，但其间所需耗费的精力和财力可能会非常昂贵，甚至还有可能面临失败。
风险固然存在，但AI赋能新药研发所带来的巨大回报对于制药企业更具吸引力。相对于传统的药物发现及开发方法来讲，AI可以更快地发现新的分子化合物或者有潜力的新靶点，从而加快药物研发过程，还可以更加准确地去预测新药后续的实验结果，从而尽可能地提高药物开发流程当中每个阶段的成功率。同时还能通过分析真实世界数据提供更好的见解，调整和优化试验设计，帮助减少试验规模，使得新药可以更早地获得批准进入商业化阶段……
总体而言，制药企业转型成为数字制药公司是值得期待的事情，并将在未来获益良多，但目前仍处于起步阶段。预计未来几年内，制药企业在AI+新药研发方向上将演进出4种类型的玩家，包括保守的医药玩家、选择性的人工智能探索者、数字医药玩家、新的分析进入者。腾讯、IBM、微软和谷歌等互联网公司在AI+新药研发上的探索将更植根于数据分析而不是医疗保健。
人工智能药物研发领域的头部玩家Insilico Medicine 公司的创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov评价了这篇论文，他表示：“该论文是一项对制药公司在AI新药研发方面的努力进行了正面对比的全面研究，但还有许多像Insilico Medicine一样的初创公司在该领域做出了努力，希望未来有更多的此类论文能涵盖初创公司。
（编辑：文文）